Американские исследователи опробовали методику генного редактирования непосредственно в организме живого взрослого человека.
Методику применили, чтобы излечить 44-летнего мужчину от синдрома Хантера. Заболевание приводит к тому, что клетки печени больного не вырабатывают некоторые ферменты, в результате страдают самые разные органы и ткани организма. У больных синдромом Хантера лечат только симптомы недуга, пациенты должны регулярно получать вливания искусственного аналога фермента.
Мужчина согласился стать первым в мире пациентом, которому отредактируют гены непосредственно в его организме, а не в отдельно выращенных клетках.
Исследователи отмечают, что для победы над болезнью нужно, чтобы хотя бы 1% клеток печени пациента научился вырабатывать необходимый фермент. Примерно через два месяца после операции учёные поймут, удалось ли исправить генетический дефект, сообщает N+1.
Текст: «Звезда»
